Gentherapie voor kinderen met cystinose
Dankzij een bijdrage van €10 miljoen uit het Droomfonds van de Nationale Postcode Loterij kan kindernierstichting Kidnie, een initiatief van de Nierstichting, samen met het Radboudumc een gentherapie ontwikkelen voor kinderen met cystinose. Deze zeldzame erfelijke nierziekte beperkt de levensverwachting tot maximaal 50 jaar.
Gentherapie biedt hoop door genetische fouten te herstellen in plaats van alleen symptomen te bestrijden. Volgens kinderarts en hoogleraar Michiel Schreuder maakt deze technologie het voor het eerst mogelijk nierziekten bij de bron aan te pakken. Dankzij deze doorbraak stijgt de kans op genezing van 0% naar 25%, wat duizenden kinderen een toekomst zonder ziekte kan geven.
Lees [url=https://www.radboudumc.nl/nieuws/2025/miljoenensubsidie-voor-gentherapie-bij-zeldzame-aandoening-cystinose]hier[/url] meer.
Bron: NVK.nl